Родители детей с орфанными заболеваниями стали чаще отказываться от дорогих лекарств
true true true Российская медицина столкнулась с невообразимым явлением — родители смертельно больных детей отказываются от дорогостоящих лекарств, которые закупает государство. Причина — страх. Все чаще им предлагают перевести детей на другие препараты без медицинских оснований. Родители не уверены в качестве и безопасности этих лекарств, считают, что от них детям может стать хуже. Эксперты говорят, что у этих опасений есть все основания. Почему и как развивается ситуация — в материале «Газеты.Ru».
В России действует уникальная система, которая позволяет бесплатно снабжать лекарствами детей с редкими и смертельно опасными заболеваниями. Этим механизмом можно искренне восхищаться и гордиться.
Закупка лекарств, многие из которых стоят миллионы рублей за упаковку, происходит через президентский фонд «Круг добра», который заработал в 2021 году. Это специальная надстройка к системе государственного здравоохранения. Бюджет фонда формируется за счет так называемого налога на богатых — повышенной ставки НДФЛ, которую платят граждане России, чьи доходы превышают пять миллионов рублей в год, а также внебюджетных источников.
Сейчас фонд закупает медикаменты и средства реабилитации, необходимые для лечения 106 тяжелейших заболеваний. В их числе: муковисцидоз, спинальная мышечная атрофия, гемофилия, болезнь Помпе и многие другие. Фонд уже спас сотни жизней и помог предотвратить развитие сложнейших патологий. Ведь если наследственное заболевание начинают лечить в раннем возрасте, еще до появления симптомов, то можно достичь лучших результатов. Казалось бы, в этой истории прекрасно все. Но, как известно, в каждой бочке меда найдется своя ложка дегтя.
Хотели как лучше
Уже почти год Россию сотрясают скандалы и выступления возмущенных родителей. Дело в том, что закупка лекарств для больных детей происходит через систему конкурсных госзакупок по международному непатентованному наименованию (МНН), то есть по названию действующего вещества. В таких тендерах побеждает тот производитель, который в состоянии предложить самую низкую цену. Поэтому бывает, что для детей начинают закупать другой препарат с тем же МНН без медицинских оснований. В случае с орфанными (редкими) и смертельно опасными заболеваниями это может привести к негативным последствиям. Даже если новое лекарство содержит то же самое действующее вещество, что и привычный препарат.
Когда жизнь буквально висит на волоске, любые отклонения в составе или технологии производства могут иметь тяжелейшие последствия. Когда речь идет о жизненно важных лекарствах, особенно для детей, пробовать другие препараты в надежде, что не возникнет побочных эффектов, никто не хочет, особенно если на текущей терапии пациент показывает хороший результат.
Именно поэтому, когда детям, больным муковисцидозом, заменили препарат без медицинских показаний, родители отреагировали очень остро.
Муковисцидоз — это редкое наследственное заболевание, при котором из-за генетической мутации в организме вырабатывается слишком густая и вязкая слизь. Она накапливается в дыхательных путях, желудочно-кишечном тракте и других органах, мешая их нормальной работе.
Ежегодно в России рождается 150–200 детей с таким диагнозом. Изначально государство закупало для них оригинальный препарат американской Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Однако в 2024 году победителем тендеров стал аналогичный препарат от аргентинской компании Tuteur.
В декабре 2024 года 1300 пациентов с муковисцидозом и их родителей обратились в Генеральную прокуратуру, Следственный комитет РФ и к уполномоченному по правам человека Татьяне Москальковой. Они отказались от неизвестного лекарства и потребовали проверить законность решения Минздрава о регистрации аналога, а также данные о безопасности и эффективности этого препарата.
Пациенты выяснили, что исследование биоэквивалентности лекарственной субстанции проводилось исключительно в Аргентине на здоровых взрослых пациентах «путем однократного приема препарата». Авторы обращения также указывают, что в научных изданиях отсутствуют публикации о проведении сравнительных клинических исследований оригинального и препарат и его аналога.
На фоне родительских протестов и судебных тяжб между производителями закупки обоих препаратов были заблокированы. Лечение пациентов оказалось под угрозой.
Сюрпризы продолжаются
С угрозой необоснованной замены столкнулись и пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА). Но там одна часть истории фактически закончилась так и не начавшись, а другая еще не успела набрать обороты.
СМА — это еще одно наследственное заболевание, при котором разрушаются двигательные нейроны в спинном мозге. Без лечения у пациентов со СМА прогрессирует мышечная слабость, они перестают двигаться, а затем глотать и дышать самостоятельно. По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало апреля 2025 года в России наблюдалось
