В последнее время ученые из Европы и США все больше внимания уделяют генной терапии.
Приблизительно половина случаев рождения глухого ребенка — следствие генетики. Обычно эти люди прибегают к помощи кохлеарных имплантатов — медицинского прибора, протеза, позволяющего компенсировать потерю слуха.
Согласно исследованию американской группы ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не подвергавшихся лечению.
Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и около 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей.
При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою нормальную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как родственники, родившиеся с нормально функционирующим отоферлином.
Генная терапия на основе AAV – многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным приблизительно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях животных должен учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Иными словами, терапия вернет назад уже существующую глухоту.
Между тем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, вызывающего глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что редактируемые гены вирусы можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.
Как сообщал Курсор, медики предупредили об опасности потерять слух из-за Омикрона.
Также Курсор писал о том, что врачи научились лечить глухоту.